Revisión de la regulación de drogas huérfanas en países de referencia sanitaria y preparación/presentación de la solicitud de registro de un medicamento antagonista del receptor de endotelina para Glaxosmithkline Chile Farmacéutica Ltda. ante el Instituto de Salud Pública de Chile

Abstract

Actualmente no existe un único criterio de designación para el concepto de “enfermedad rara”, sin embargo, a nivel internacional se suele aceptar que para catalogar así a una determinada afección, ésta debe tener una prevalencia de, a lo sumo, 5 pacientes por cada 10.000 habitantes en la región y poner en riesgo la vida de quienes la padecen. Los medicamentos destinados a prevenir, diagnosticar y/o tratar este tipo de enfermedades son conocidos como “drogas huérfanas” o “medicamentos huérfanos”, porque probablemente en condiciones normales de mercado no les resulta rentable a las industrias farmacéuticas comercializarlos, debido a que el pequeño número de pacientes que lo utilizarían podrían no proporcionarles las ganancias suficientes para recuperar el capital invertido en su desarrollo. Por esta razón es que algunos países han legislado con respecto a esta materia, y han acordado dotar de ciertos beneficios a las industrias farmacéuticas que investiguen, descubran y desarrollen nuevas drogas huérfanas para sus mercados, tales como financiamiento y/o subsidio por parte del Estado, asistencia regulatoria, exención de tasas y/o exclusividad comercial, entre otros. A diferencia de otros países, Chile actualmente no cuenta con una política nacional de enfermedades raras que permita la obtención de registros sanitarios de drogas huérfanas a través de un procedimiento especial, por lo que GlaxoSmithKline solicitó al Instituto de Salud Pública (ISP) el registro sanitario de su medicamento antagonista del receptor de endotelina, clasificado según criterios internacionales como droga huérfana, a través del procedimiento ordinario establecido en el Decreto Supremo Nº 3/2010 del Ministerio de Salud que regula los productos farmacéuticos. Para obtener este registro se debió poner a disposición de esta autoridad sanitaria todos los antecedentes necesarios para avalar la calidad, seguridad y eficacia del medicamento; pagar los aranceles correspondientes a las diferentes fases del proceso; y aprobar cada una de ellas satisfactoriamente. La solicitud de registro sanitario fue evaluada por el ISP, y dicho registro fue concedido a través de la respectiva resolución exenta